일본 쥬가이제약(中外製薬株式会社, CHUGAI Pharmaceutical Co., Ltd.)은 올해 엘레비디스(Elevidys, 성분명: delandistrogene moxeparvovec-rokl)를 보행이 가능한 DMD환자 치료제로 지난 5월 후생노동성으로부터 조건 및 기한부 승인을 받아 제조 판매 승인을 취득하였다. 그러나, 보행이 불가능한 DMD 환자를 대상으로 한 임상시험에서 치명적 간부전 사례가 보고되어 새로운 안전성 정보에 대하여 6월 16일 발표하였다.
로슈 보행불가능 DMD 환자대상 엘레비디스의 3상 임상시험에서 간부전 사망 사례 발생
쥬가이제약의 모회사인 로슈(F. Hoffmann-La Roche AG)는 보행이 불가능한 DMD 환자를 대상으로 한 엘레비디스의 글로벌 3상 임상시험(ENVISION시험(NCT05881408))을 진행하던 중 심각한 안전성 이슈를 확인했다고 밝혔다. 로슈는 현지시간 6월 15일 발표를 통해 보행이 불가능한 DMD 환자에서 치명적인 급성 간부전으로 인한 사망 사례가 보고되었다고 발표했으며, 급성 간부전이 엘레비디스와 기타 AAV 매개 유전자 치료와 관련이 있을 가능성이 확인되었다. 이로 인해 해당 환자군에 대한 상업적 사용과 임상시험 모두가 즉시 중단되었다.
일본 쥬가이제약, 보행가능 DMD 치료제 승인 취득, 보행불가능 DMD 환자 임상시험 중단
일본 쥬가이제약은 보행이 가능한 DMD 치료제 엘레비디스를 2025년 5월 13일 후생노동성으로부터 조건 및 기한부 승인을 받아 제조판매 승인을 취득한 바 있다. 그러나 이번 안전성 문제로 인해 현재 일본 내에서 진행 중인 보행이 불가능한 DMD 환자 대상 임상시험의 투여가 중단되었다.
쥬가이제약은 “보행이 가능한 DMD 환자에 대한 엘레비디스의 약물위해관리(Benefit-Risk Profile)에는 변화가 없다”고 강조하며, 이번 안전성 이슈가 승인된 적응증에는 영향을 주지 않는다고 밝혔다.
향후 대응책
로슈는 보행이 불가능한 DMD환자에 대한 임상시험 재개를 위해 면역조절 치료법 등 추가적인 위험 완화 조치를 시행할 예정이라고 발표했다.
쥬가이제약은 “환자의 안전 확보를 최우선으로 하여, 관련 규제 당국, 임상시험 책임의사, 의료 관계자 등에게 해당 정보를 제공하고 긴밀하게 협력하여 대응해 나갈 예정”이라고 밝혔다.
＊이 기사는 쥬가이제약/로슈의 공식 발표를 바탕으로 작성되었습니다
인사이토어팀(insighthor@insighthor.com)