미국 임상종양학회(ASCO) 2025 플레너리 세션에서 진성적혈구증가증(PV) 치료를 위한 혁신적 신약 루스퍼티드(rusfertide)의 임상시험 결과가 발표돼 주목받고 있다.
프로타고니스트 테라퓨틱스(Protagonist Therapeutics)와 다케다약품공업(Takeda Pharmaceutical Company Limited)이 공동으로 진행한 임상 3상시험(VERIFY시험, NCT05210790)에서 루스퍼티드가 기존 표준치료와 병용 시 사혈 필요성을 대폭 감소시키고 헤마토크릿 수치 조절을 크게 개선하는 것으로 나타났다고 6월 1일 발표했다.
유효성 평가변수인 임상적 관해율 증가 및 사혈 횟수 감소
32주간 진행된 이번 임상시험에서는 자주 사혈에 의존하는 환자에게 세포 감소 요법의 유무에 관계없이 현재 표준 치료에 추가하여 일주일에 한 번 루스퍼티드 또는 위약을 받도록 무작위로 할당되었다. 그 결과, 루스퍼티드 투여환자의 76.9%가 20-36주사이에 사혈을 받지 않는 임상적 관해를 달성하는 성과를 기록했다. 이는 위약군의 32.9%보다 2배 이상 높은 수치다(p<0.0001).
특히 사혈 필요성 감소 효과가 두드러졌다. 루스퍼티드 투여군에서는 27%의 환자만이 사혈이 필요했던 반면, 위약군에서는 78%의 환자가 사혈을 받아야 했다. 1인당 평균 사혈 횟수도 루스퍼티드군 0.5회, 위약군 1.8회로 큰 차이를 보였다.
헤마토크릿 수치 조절 능력도 현저히 개선됐다. 루스퍼티드군의 62.6%가 헤마토크릿 수치를 목표치인 45% 미만으로 유지한 반면, 위약군은 14.4%에 그쳤다(p<0.0001). 이는 4배가 넘는 개선 효과다.
심각한 부작용 없고, 삶의 질 향상됨
안전성 측면에서도 긍정적 결과를 보였다. 대부분의 부작용은 경미한 수준이었으며, 루스퍼티드와 관련된 심각한 부작용은 보고되지 않았다. 오히려 암 발생 사례는 루스퍼티드군에서 1명(0.7%), 위약군에서 7명(4.8%)으로 나타났다.
환자 삶의 질 개선도 확인됐다. PROMIS 피로도 점수와 MFSAF 총 증상 점수에서 통계적으로 유의한 개선을 보였다(각각 p<0.03).
First-in Class 진성적혈구증가증 치료제
진성적혈구증가증은 적혈구 과잉생산으로 혈액 점도가 증가해 뇌졸중, 심부정맥혈전증, 폐색전증 등 생명을 위협하는 합병증을 유발할 수 있는 희귀질환이다. 현재 치료목표는 헤마토크릿 수치를 45% 미만으로 유지하는 것이지만, 많은 환자들이 기존 표준치료로는 충분한 조절이 어려운 상황이다.
루스퍼티드는 First-in-Class 헵시딘 펩타이드 모방약으로 개발된 진성적적혈구증가증 치료제로서 철 항상성과 적혈구 생산을 조절하므로서 헤마토크릿 수치를 조절하는 작용 기전이 예상된다.
이번 임상시험을 주도한 모피트 암센터의 앤드류 쿠이켄달(Andrew T. Kuykendall) 박사는 “진성적혈구증가증 환자에게 헤마토크릿 수치 조절은 매우 중요하다”며 “루스퍼티드가 사혈 의존 환자들의 헤마토크릿 수치를 효과적으로 조절한다는 것을 입증했다”고 평가했다.
FDA 희귀의약품·패스트트랙 지정 획득
루스퍼티드는 이미 미국 식품의약국(FDA)으로부터 희귀질환용 의약품(Orphan Drug) 지정과 패스트트랙 지정을 받아 신속한 개발과 승인 경로를 확보한 상태다.
프로타고니스트 테라퓨틱스의 디네시 파텔(Dinesh V. Patel) CEO는 “이번 결과는 진성적혈구증가증에 대한 최초의 적혈구증가 특이적 치료제로서 루스퍼티드의 가능성을 보여준다”며 “다케다와의 파트너십을 통해 전세계 환자들의 표준치료를 혁신할 것”이라고 밝혔다.
다케다약품공업의 종양학 치료 부문 책임자인 푸옹 칸 모로우(P.K. Morrow) 박사는 “현재 표준치료로도 충분한 헤마토크릿 조절이 어려운 광범위한 진성적혈구증가증 환자들에게 루스퍼티드의 잠재적 혜택을 강력히 뒷받침하는 데이터”라며 “올해 하반기 추가 데이터 확보 후 승인 신청을 진행할 예정”이라고 말했다.
이번 연구결과는 ASCO 2025 플레너리 세션에서 주요 발표(Late Breaking Oral Presentation)로 선정돼 그 중요성을 인정받았다.
＊이 기사는 다케다약품공업의 공식 발표를 바탕으로 작성되었습니다
인사이토어팀(insighthor@insighthor.com)