일본 스미토모파마 주식회사(住友ファーマ株式会社, Sumitomo Pharma Co.,Ltd.)는 2025년 6월 12일, 미국 자회사 Sumitomo Pharma America, Inc.가 개발 중인 골수섬유증(myelofibrosis) 치료제 누비서팁(nuvisertib, TP-3654)가 미국 식품의약국(FDA)으로부터 패스트트랙(Fast Track) 지정을 받았다고 공식 발표했다.
누비서팁(nuvisertib), FDA 패스트트랙 지정
이번 12일 FDA의 패스트트랙 지정을 받음에 따라 누비서팁은 허가 신청 자료의 단계별 제출과 조기 심사 기회 등 개발 가속화의 혜택을 받을 수 있게 되었다. 이는 골수섬유증 환자들에게 더 빠른 치료 옵션 제공이 가능해졌다.
누비서팁(nuvisertib), 임상1/2상에서 긍정적 결과 확보
올해 6월 12일 유럽혈액학회(EHA)에서 발표된 임상 1/2상 시험 (NCT04176198) 예비 데이터에서도 누비서팁은 양호한 내약성을 보였으며, 용량제한독성(DLT)이 관찰되지 않았다. 이는 치료제의 안전성 프로파일이 우수함을 시사하는 중요한 결과이다. 또한, 재발성 또는 난치성 골수섬유증 환자의 비장 용적 감소율은 SVR25 기준 22.2%를 기록했으며, 전신 증상 개선율은 TSS50 기준 44.4%에 달했다. 또한 골수섬유화 개선은 42.9%의 환자에서 관찰되었고, 헤모글로빈 및 혈소판 수치의 회복도 확인되었다. 특히 중요한 발견은 염증성 사이토카인(EN-RAGE、MIP-1β 등)의 감소와 항염증성 사이토카인(Adiponectin 등)의 증가가 환자의 증상 및 비장 용적 개선과 통계적으로 유의한 높은 상관관계(p<0.001)를 나타냈다는 점이다.
과거 FDA, 후생노동성에서도 희귀질환치료제로 지정
누비서팁은 이미 글로벌 희귀질환 치료제로서의 인정을 받고 있다. 2022년 5월 미국 FDA로부터 희귀의약품(Orphan Drug)으로 지정된 데 이어, 2024년 11월에는 일본 후생노동성으로부터 희귀질환치료제로도 지정받았다. 이러한 연이은 지정은 누비서팁이 글로벌 희귀질환 치료제 개발의 유망한 후보로 주목받고 있음을 보여준다.
향후 전망
스미토모파마는 골수섬유증 환자에게 새로운 치료 옵션을 제공하기 위해 누비서팁의 단독요법뿐 아니라 JAK 억제제와의 병용요법 개발을 통한 임상 개발을 가속화하고 있다. 이번 FDA 패스트트랙 지정은 이러한 노력에 큰 탄력을 가할 것으로 예상되며, 골수섬유증 환자들에게 보다 효과적인 치료법을 제공할 수 있는 기반이 마련되었다고 평가된다.
＊이 기사는 스미토모 파마의 공식 발표를 바탕으로 작성되었습니다
인사이토어팀(insighthor@insighthor.com)