스미토모 파마와 자회사 RACTHERA가 동종 iPS 세포 유래 도파민 신경전구세포 치료제 ‘raguneprocel(라그네프로셀)’에 대해 일본 후생노동성에 제조·판매 승인을 신청했다고 6일 발표했다. 신청일은 8월 5일이며, 후생노동성 사키가케 심사제도 지정 품목으로 우선 심사 대상이 된다.
진행기 파킨슨병 환자의 운동 증상 개선을 목적으로하는 iPS 치료제
raguneprocel은 진행기 파킨슨병 환자의 ‘오프 시간’ 운동 증상 개선을 목적으로 한다. 타인의 iPS 세포를 기반으로 제조한 동종 유래 도파민 신경전구세포로, 냉동이 아닌 비동결 상태로 투여된다는 특징이 있다.
파킨슨병 환자는 도파민을 생성하는 신경세포가 점차 소실되면서 운동장애가 나타난다. raguneprocel은 도파민 신경세포로 분화되기 직전 단계의 세포로, 뇌에 이식해 도파민 분비 기능을 회복시키는 것이 치료 원리다.
이번 승인 신청은 2025년 4월 국제학술지 ‘Nature’에 게재된 교토대학병원의 의사 주도 임상시험 데이터에 근거했다.
스미토모 계열사의 전략적 합작을 통한 효율적 사업전략 구축
제조는 스미토모 화학과 스미토모 파마 합작사인 S-RACMO가 담당하며, 판매는 스미토모 파마가 맡는다. 세포의 원천기술은 교토대 iPS세포연구재단에서 가져와, 교토대학의 분화·제조 기술과 에자이 주식회사 고베연구소의 세포 정제 기술을 활용하여 연구개발을 수행하였다.
RACTHERA는 올해 2월 출범한 스미토모 화학과 스미토모 파마의 합작사로, 스미토모 파마의 재생의료 분야 지적재산권과 사업 기반을 승계해 세포·재생의약 전담 조직으로 운영되고 있다.
향후 전망
raguneprocel은 일본 내 최초의 동종 iPS 세포 유래 도파민 신경세포 치료제다. 승인될 경우 파킨슨병 치료 분야에서 새로운 치료 옵션을 제공하게 되며, iPS 세포 활용의 상업화 가능성을 실증하는 사례가 될 것으로 기대된다.
＊이 기사는 아스텔라스제약의 공식 발표를 바탕으로 작성되었습니다
인사이토어팀(insighthor@insighthor.com)