일본에서 First-in Human CLK 저해제 임상시험 결과 발표
Chordia Therapeutics 주식회사(Chordia Therapeutics Inc.)는 자사가 개발한 CLK 저해제 로고세키브(Rogocekib, CTX-712)의 일본 내 제1상 임상시험(First-in-Human) 혈액암 코호트 결과가 의학저널 Blood Advances에 게재되었다고 밝혔다.
이번 연구는 재발 또는 불응성 급성골수성백혈병(AML) 및 고위험 골수이형성증후군(MDS) 환자를 대상으로 진행된 임상으로, 로고세키브의 관리 가능한 안전성과 유효성이 확인되었다. 특히, 스플라이싱 인자 변이를 가진 환자군에서 더 유망한 치료 효과 가능성이 관찰되었다.
재발·불응성 급성골수성백혈병(AML) 및 고위험 골수이형성증후군(MDS)대상 임상결과, 허용 가능한 안전성과 ORR 42.9% 확인
일본에서 실시된 제1상 임상시험(jRCT2080224127)은 로고세키브를 주 2회, 70mg 또는 105mg 경구투여하는 방식으로 진행되었다. 총 14명의 환자가 등록되었으며, 안전성 프로파일은 관리 가능하고 허용 가능한 수준으로 평가되었다. 그 중, 12명의 AML 환자 중 3명이 완전관해(CR)를 달성했고, 1명은 불완전 혈액학적 회복을 동반한 완전관해(CRi)를 보였다. 또한, 2명의 MDS 환자 중 1명에서 완전관해(CR)가 확인되었다. 또한, 전체 환자 기준 객관적반응률(ORR)은 42.9%로 나타났으며, 특히 스플라이싱 인자 변이를 보유한 환자군에서 보다 뚜렷한 치료 반응이 관찰되었다.
약동·약력 분석에서 용량 의존적 활성 확인
약물동태학(PK) 및 약력학(PD) 분석 결과, 용량 의존적인 약물 노출 및 생물학적 활성 증가가 확인되어, 로고세키브의 기전적 타당성이 임상적으로 입증되었다.
연구진은 “로고세키브는 RNA 스플라이싱 조절의 핵심 효소인 CDC2-유사 키나아제(CLK)를 선택적으로 억제하는 경구용 신약 후보물질로, RNA 스플라이싱 이상을 동반하는 혈액암에서 새로운 치료 옵션이 될 가능성이 있다”고 밝혔다.
미국에서 제1/2상 임상 진행 중
Chordia Therapeutics는 현재 미국에서 제1/2상 임상시험(NCT05732103)을 진행 중이며, 스플라이싱 인자 변이를 가진 AML·MDS 환자를 대상으로 안전성과 효능을 추가 검증할 계획이다.
회사 측은 “이번 임상 결과는 로고세키브가 혈액암 치료 패러다임을 변화시킬 가능성을 보여주는 중요한 데이터”라며 “글로벌 임상을 통해 신속한 개발을 추진하겠다”고 전했다.
＊이 기사는 Chordia Therapeutics 주식회사의 공식 발표를 바탕으로 작성되었습니다.
인사이토어팀(insighthor@insighthor.com)