ISCT 2025서 SCA3 환자 장기적 안정성 입증… “질병 진행 억제 가능성 시사”
일본 바이오벤처 리프로셀주식회사(REPROCELL Inc.)가 척수소뇌성실조증 3형(Spinocerebellar Ataxia, SCA3) 치료용 줄기세포 의약품 ‘스템카이말(Stemchymal®)’의 미국 임상시험 성과를 공개했다고 10일 발표했다.
이번에 발표된 임상시험은 대만 스테미넌트 바이오테라퓨틱스(Steminent Biotherapeutics Inc.)와 미국 UCLA가 공동으로 수행한 것으로, 리프로셀이 일본 내 독점 상업화 권리를 보유한 스템카이말의 치료 효과와 안전성을 평가했다.
ISCT 2025에서 임상시험 결과 발표
연구 결과는 지난 5월 7일부터 10일까지 미국에서 개최된 국제세포·유전자치료학회(ISCT 2025)에서 UCLA 임상신경학 교수 펄먼(Susan Perlman) 박사에 의해 발표되었다. 발표 내용은 척수소뇌성실조증 3형(SCA3) 환자를 대상으로 한 치료 효과와 안전성 데이터를 중심으로 구성되었다.
스템카이말은 동종 지방유래 중간엽줄기세포로, 스테미넌트사는 2016년 리프로셀과 스템키말의 공동개발 및 일본독점판매권 계약을 체결했으며, 2020년에는 SCM생명과학과 스템키말의 공동개발 및 독점판매권 계약을 추가로 체결한 바 있다.
유효성평가(SARA지수) 점수 7.5점→3.5점 개선, 1년 반 안정적 상태 유지
임상시험은 아시아계 여성 SCA3 환자를 대상으로 스템카이말을 정맥 내 3회 투여하는 방식으로 진행되었다. 유효성 평가에는 운동 기능 측정 도구인 SARA(Scale for the Assessment and Rating of Ataxia)점수가 사용되었다.
환자는 치료 시작 전부터 신경 보호 약물인 트로릴조올(Torolirzole)을 복용하고 있었으며, 투여 전 SARA 점수는 7.5점이었다. 스템카이말 3회 투여 결과, SARA 점수가 3.5점까지 유의미하게 개선되었으며, 이후 약 1년 반 동안 안정적인 상태가 유지된 것으로 확인되었다.
안전성 프로파일 양호… 기존 임상과 유사한 결과
안전성 측면에서도 긍정적인 결과가 나타났다. 급성적 또는 장기적인 이상사례는 관찰되지 않았으며, 과거 일본과 대만에서 진행된 2상 임상시험에서 나타난 안전성 프로파일과 유사한 결과를 보였다.
연구진은 이번 연구 결과가 SCA3 증상의 개선뿐만 아니라 질병 진행 억제 가능성도 시사한다고 평가했다.
＊이 기사는 리프로셀 주식회사의 공식 발표를 바탕으로 작성되었습니다.
인사이토어팀(insighthor@insighthor.com)